2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna(ataluren)治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示,Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是,数据还显示,Translarna治疗的患者在第28周和第52周的定时功能测试和北极星移动评价量表方面表现出改善,在一年后的平均变化显示出25%的改善。
PTC Therapeutics公司首席执行官Stuart W. Peltz表示,我们非常激动Translarna在1岁及以上nmDMD患者中被证明可改善患者身体功能。nmDMD患者的不可逆肌肉损伤在5岁之前就已经开始了,因此早期干预对于维持肌肉功能和延缓疾病进展至关重要。