美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布与临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings达成了全球合作和许可协议，开发、制造和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病资产（包括先导疗法），用于治疗由CNGB3或CNGA3基因突变导致的全色盲（achromatopsia）和X-连锁视网膜色素变性（XLRP）。此外，2家公司还达成了一项研究合作，探索其他遗传性视网膜疾病的新靶标，并进一步开发腺相关病毒（AAV）的制造技术。

根据协议条款，MeiraGTx将把其遗传性视网膜疾病投资组合中特定临床资产的独家全球许可授予杨森。双方还将达成研究合作，开发解决新基因靶标的一系列产品，杨森拥有授权获得其他遗传性视网膜疾病疗法的选择权。

杨森研发公司心血管与代谢全球治疗领域负责人James List博士表示，“杨森很高兴能够通过增加创新资产来扩大我们的投资组合，这些创新资产有可能在目前没有治疗方案的遗传性视网膜疾病中改善视力或防止病情进展为失明。我们期待与MeiraGEx合作开发这些资产，并探索遗传性视网膜疾病的新潜在目标。”

杨森研发公司全球负责人Mathai Mammen博士表示，“这种合作建立在杨森长期致力于解决世界各地患者未满足的需求的基础上。通过这种合作，我们期待着深化基因治疗的专业知识，并充分利用我们研发专业知识的广度，为遗传性视网膜疾病患者带来新的治疗方案。”

AAV-CNGB3和AAV-CNGA3是2种候选基因疗法，目前处于I/II期临床开发，用于全色盲的治疗。这2种基因疗法旨在通过视网膜下注射递送至视网膜内大多数锥体细胞所在的眼睛区域，恢复锥体细胞的功能。AAV-CNGB3在美国已被授予孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、快速通道资格，在欧盟已被授予孤儿药资格和优先药物资格。

AAV-RGRP也是一种候选基因疗法，目前处于I/II期临床开发，用于治疗由RPGR基因突变引起的最常见的XLRP。AAV-RGRP在美国已被授予孤儿药资格和快速通道资格，在欧盟已被授予孤儿药资格。（生物谷Bioon.com）

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