4月20日，波睿达生物靶向CD30嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液（BRD-01）获批临床，用于治疗18~70岁的CD30+复发/难治性血液肿瘤。这是国内首个获批临床的以CD30为靶点的CAR-T细胞疗法。

CD30，也称TNFRSF8，是一种分子量为120kDa的细胞表面糖蛋白，属于肿瘤坏死因子受体家族，高表达于霍奇金淋巴瘤、间变性大细胞淋巴及其他CD30+淋巴瘤细胞表面，在正常细胞和组织表面表达非常低甚至不表达。

BRD-01由胞外段特异性识别CD30的鼠单链抗体可变片段（scFv）与CD28、41-BB、CD3ζ的细胞内信号传导结构域融合组成。CD3ζ启动T细胞活化和抗肿瘤活性，通过释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子引发CD30+细胞的凋亡；CD28、41-BB胞内信号传导结构域增强Anti-CD30 CAR-T细胞在体内的扩增、存活和抗肿瘤能力。当CAR分子的scFv结合CD30+细胞时，其传递信号以促进Anti-CD30 CAR-T细胞的活化、增殖，增强其存活能力，并介导靶细胞的清除。

探索性临床试验结果表明，在接受BRD-01治疗的13例受试者中有11例受试者达到CR，1例PR，1例SD，ORR（CR+PR）为92.3%，CR率为84.6%。在随访的受试者中，最长缓解时间已达38个月。84.6%（11/13）的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），其中1级、CRS的发生率分别为76.9%（10/13）、7.7%（1/13），未观察到3~5级的CRS，未观察到神经毒性。
来源：医药魔方